Министерство здравоохранения России разрешило проведение III фазы исследования генного препарата для лечения гемофилии В

Министерство здравоохранения России выдало разрешение на проведение III фазы клинического исследования первого российского генотерапевтического препарата ANB-002, предназначенного для лечения гемофилии В. Открытие первых исследовательских центров запланировано на декабрь 2024 года.

На предыдущих стадиях изучения препарата участники с тяжёлой формой гемофилии В получали его в трёх дозировках: минимальной, промежуточной и максимальной. I-II фаза исследования будет продолжена, в неё будут включены как уже участвующие пациенты, так и новые.

Гемофилия В и генотерапия

Гемофилия В — это наследственное заболевание, связанное с нарушением свёртываемости крови, которое приводит к длительным и обильным кровотечениям при травмах или операциях. Генотерапия — это метод лечения, направленный на исправление генетических дефектов с помощью введения в организм генов, которые могут восстановить нормальную функцию клеток.

Если исследование будет успешным, то ANB-002 может стать альтернативой традиционным методам лечения гемофилии В, таким как заместительная терапия факторами свёртывания крови. Это может улучшить качество жизни пациентов и снизить риск осложнений, связанных с этим заболеванием.

Однако результаты исследования ещё не получены, и препарат не одобрен для широкого применения. Кроме того, у генотерапии могут быть свои риски и побочные эффекты, которые необходимо тщательно изучить.

6